Viniendo Cura del Cáncer de la biotecnología, la cura para el cáncer.

Viniendo Cura del Cáncer de la biotecnología, la cura para el cáncer.

Cuando Milton Wright III consiguió su tercer diagnóstico de cáncer, lloró hasta que él se rió. Él tenía 20 años y había sobrevivido a la leucemia en dos ocasiones, por primera vez cuando tenía ocho años y otra vez como un adolescente. Cada vez que había sufrido durante años de castigar a la quimioterapia.

Pero ahora se había comprobado a sí mismo en el Hospital de Niños de Seattle. Una aspirante a modelo, que había tomado una caída antes de una sesión de fotos y se encontró que no podía sacudirse el dolor en sus costillas. Cuando los médicos empezaron a prepararse para una punción lumbar, sabía que el cáncer había regresado. “Le dije: Oh, hombre, que van a decirme que a recaer”, recuerda. “Ellos me van a dar a mis seis meses.”

La tercera vez no era bueno, lo sabía. Había visto suficientes niños enfermos en la casa Ronald McDonald saber que cuando la leucemia regresa como este, por lo general es resistente a la quimioterapia. Casi nadie sobrevive.

Un tratamiento de células inmunes se prepara en el Memorial Sloan Kettering en Manhattan.

Arriba: Una bolsa de biorreactor mantiene las células T de un paciente de leucemia. Las células han sido genéticamente modificados para combatir el cáncer. Un nuevo receptor se ha añadido.

Medio: Una muestra de las células T de un paciente está preparado para las pruebas de calidad.

Abajo: Una botella de nutrientes se utiliza para alimentar a las células T, que se cultivan durante aproximadamente 10 días, hasta que se cuentan por miles de millones. Entonces pueden ser vuelven a infundir en las venas de un paciente.

Obispo sostiene que la medicina está entrando en una nueva fase en la que las células se convertirán en las drogas que viven. Es un tercer pilar de la medicina. Los productos farmacéuticos que surgieron de la química sintética formado por el primer pilar. Entonces, después de Genentech produce insulina en una bacteria en 1978, vino la revolución de fármacos de proteínas. Ahora empresas como Juno son la esperanza de utilizar nuestras propias células como el tratamiento. En el caso de las células T, la tentadora evidencia es que algunos tipos de cáncer pueden ser tratados con pocos efectos secundarios, además de una fiebre de gran alcance.

La medicina está entrando en una nueva fase en la que las células se convertirán en las drogas que viven.

Yendo más allá de la prueba de principio no será fácil. Nadie jamás ha fabricado un tratamiento celular de cualquier consecuencia para el comercio. No es cierto lo que la mejor manera de hacer y entregar dichos tratamientos personalizados serían. Tampoco está claro si las células T modificadas pueden tratar una amplia variedad de tipos de cáncer; este año Juno y otros están poniendo en marcha nuevos estudios para averiguar. Incluso en la leucemia, el cáncer que afecta la médula ósea y la sangre, es demasiado pronto para declarar una cura. La mayoría de los pacientes que recibieron la terapia de haber sido tratado sólo en los últimos 12 meses. Alrededor del 25 por ciento han visto sus cánceres rugen de nuevo, a veces mutado en una forma que los hace inmune a las células T. A los 18 meses desde su tratamiento, Wright, que aspira a convertirse en un oficial de policía, es una de las más longevas.

Juno no es la única empresa que persigue la idea de células T. Más de 30 empresas han comenzado ensayos clínicos o están planeando ellos, incluyendo Novartis, que dice que puede presentar para su aprobación para un tratamiento de la leucemia competir en 2016. La Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos el pasado verano dio a ambos Novartis y Juno llamados designación de avance, lo que significa que sus tratamientos de leucemia podrían ser aprobados después de ensayo clínico único más grande.

Juno Terapéutica CEO Hans obispo habla con el personal en Seattle. La compañía tenía una enorme salida a bolsa en diciembre.

En Juno me encontré con el director financiero, Steven Harr, que antes de unirse a la compañía era un banquero de inversión especializada en biotecnología en Morgan Stanley. Le pregunté si alguna vez había prestado atención a las empresas de terapia celular, mientras que en Wall Street. No, dijo. Justo lo opuesto. Fueron considerados perros, persiguiendo una idea que no funcionaba, e incluso si lo hiciera, que era demasiado complicado para comercializar. La FDA una lista de 14 terapias con células aprobados, la mayoría de los cuales son los injertos de piel o que impliquen el almacenamiento de cordones umbilicales.

“Ellos promocionado hacia arriba, como que iba a ser increíble”, recuerda Wright. Había inscribió en el ensayo clínico de inmediato, pero no le dijo a nadie que estaba en el hospital. Su madre le estaba enviando mensajes de texto: “¿Dónde estás? ¿Qué pasa? “Después de unos días que finalmente le dijo. “Estoy en la Infancia. Me estoy preparando para una prueba. “Wright fue sometido a un proceso de dos horas conocido como leucoféresis, en la que se aprobó su sangre a través de un dispositivo para separar las células T. Se tomaron las células a un laboratorio, donde se insertó un hilo de nuevo ADN utilizando un virus. Dos semanas más tarde recibió el tratamiento: un goteo de 10 minutos de una bolsa IV para reinfundir las células. Lo fácil en comparación con la quimioterapia. Y al principio, no pasó nada.

Carl junio, la Universidad de Pennsylvania médico que publicitado algunos de los primeros tratamientos exitosos con las células T modificadas, ha comparado lo que está sucediendo cuerpos en el interior de los pacientes a “asesinatos en serie” y “asesinato en masa.” A medida que los miles de millones de células T en un multiplican dosis , pueden localizar y matar a varias libras de tumor.

Un trabajador de la mezcla un vial de células. El costo de preparar una dosis de células T puede variar desde $ 50.000 a $ 75.000.

Crédito por la idea de moverse por la tolerancia con una célula T ingeniería va a un científico israelí llamado Zelig Eshhar. En un estudio publicado en 1989 en el procedimientos de la Academia Nacional de Ciencias. reemplazó natural receptor de la célula T con uno que él eligió. Eshhar dio cuenta de que con su técnica, una célula T podría ser diseñado para sujetar a lo que se le instruyó para adjuntar a.

Científicos como Sadelain pronto se centraron en un antígeno ideales, llamada CD19. Al parecer, en ninguna parte del cuerpo excepto en las células B, el mismo tipo que se tuercen en el linfoma y la leucemia en el que afectó a Wright. Y resulta que eliminando las células B de una persona no es peligrosa para la vida. Con disparos de inmunoglobulina, se puede vivir sin ningún tipo durante años.

Es una idea tan peligroso, ya que es de gran alcance. Al menos siete pacientes han muerto.

Michel Sadelain, que se muestra aquí en el Memorial Sloan Kettering, ayudó a llevar a cabo uno de los primeros ensayos clínicos de las células T en pacientes con leucemia.

Jensen es optimista de que la rápida mejora de las técnicas de modificación de los genes, y para la manipulación de células y el crecimiento, permitirá a los investigadores conquistar tumores sólidos. “Lo que está en la clínica ahora con la leucemia es la versión 1.1 de este sistema operativo”, dice. “Pero en los laboratorios, que ya es tecnología anticuada.”

Teniendo en cuenta que tardó 20 años para llegar a los resultados de la leucemia, Sadelain me dijo, “sería ingenuo esperar un gran avance cada trimestre.” Sin embargo, una docena de estudios recientemente lanzados sobre las células T significar algunos resultados grandes podrían estar en las alas .

“No hay modelo para lo que cuesta. Pero recordemos, se llega a pronunciar palabras como “cura”.

Jensen dice acerca de una cuarta parte de los niños cuyos padres quieren entrar en el estudio de Seattle no son aceptados. A veces las razones son médica, pero no siempre: capacidad es simplemente limitado. “Deseo que cada niño podría conseguirlo,” dice Jensen del tratamiento con células. “La principal barrera es el fin comercial de los mismos que tiene sus fábricas construidas, que tiene sus pruebas hechas, y que sea algo que un médico sería capaz de escribir una receta para en cualquier parte del país.”

oncólogo Michael Jensen dirige un programa de inmunoterapia en el Hospital de Niños de Seattle.

Varios miembros del personal de Juno, incluyendo Ramsborg, Frohlich, y Hans Obispo, trabajaron en otro biotecnológica de Seattle llamado Dendreon, que desarrolló un tratamiento de células T para el cáncer de próstata. (Las células, en lugar de ser diseñados, fueron expuestos a los antígenos del cáncer y luego se multiplica. El tratamiento fue sólo modestamente eficaz.) A pesar de que Dendreon cargada $ 93.000 para su tratamiento, que cuesta la mitad que mucho de fabricar. La compañía se declaró en quiebra el año pasado.

Puede ser posible un día para producir en masa las células T off-the-shelf o incluso hacer la ingeniería genética a la cama de un paciente. Algunos laboratorios están trabajando con instrumentos para bombear material genético en las células utilizando la electricidad o la presión. Otros han demostrado que pueden generar las células T en una placa de laboratorio y los utilizan para curar ratones, aumentando la posibilidad de fábricas de células T. Por ahora, sin embargo, todos los tratamientos de células T modificadas en los ensayos clínicos utilizan células del propio paciente.

Entonces, ¿cuánto va a una dosis de células inmunes ingeniería genética costar? Un analista de Citigroup estima que el precio podría superar los $ 500.000. Eso sería más caro que casi cualquier fármaco contra el cáncer existentes. Sin embargo, podría considerarse barato si un goteo 10 minutos podría tratar eficazmente la leucemia sin causar daños permanentes en el paciente. Los tratamientos actuales de quimioterapia tienen una duración de un año o más y pueden debilitar el corazón y el cuerpo de una persona para toda la vida. Las cuentas de hospital para pacientes con leucemia pueden superar los $ 2 millones.

Harr, director financiero de Juno, era bien conocido en Wall Street por criticar al alto costo de los medicamentos contra el cáncer; advirtió que el gobierno podría intervenir y fijar los precios si no se detuvieron. Cuando le pregunté acerca de los tratamientos de células T, dijo que era demasiado pronto para adivinar a un precio. Depende de lo bien que funcionan y lo difícil que son de hacer. “No hay modelo para lo que cuesta”, dijo. “Pero recuerden, tenemos que pronunciar palabras como” cura. “Y en este punto, es una dosis única.”

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